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生病的婴儿先驱酶植入

点击量:   时间:2018-01-01 23:24:09

作者:Andy Coghlan法国的六个婴儿将成为第一批获得人工器官的人,以弥补缺乏重要的酶婴儿都患有罕见的遗传性疾病,称为Hurler综合征,由产生酶的基因缺陷引起医生计划将“新器官”缝合到孩子的腹部,在那里他们将产生缺失的酶这种叫做α-二嘌呤酶的酶将在从婴儿身上采集的皮肤细胞中产生细胞将进行遗传改造,为其配备缺陷基因的正确拷贝它们将在文化中生长并建立在新器官中(见图)由于无法制造αduronidase,患有Hurler综合征的儿童无法分解结缔组织降解时产生的粘多糖结果,粘多糖在细胞中积聚并对器官,骨骼,大脑和神经造成不可挽回的损害患有该疾病的儿童很少活超过八年位于巴黎巴斯德研究所的一个团队希望通过在出生后尽快将新器官缝合到婴儿身上来限制Hurler综合征造成的损害研究人员将细胞与胶原蛋白混合,并添加Gortex纤维以帮助将束捆绑在一起 “看起来有点像小水母,团队负责人Jean Michel Heard说外科医生将器官插入腹膜的褶皱中,腹膜是包含肠道的腔体的衬里 “我们认为有可能使用这些新器官来提供今天在酵母或细菌中制造的任何基因产品,”赫德说 “如果你在患者身上生产产品,你不需要每天注射它们,你就不需要净化它们,”他说在本月的“自然医学”杂志中,赫德和他的同事描述了他们为期一年的犬新器官试验对细胞进行遗传修饰以产生人β-葡萄糖醛酸酶,这是另一种参与粘多糖分解的酶无法制造β-葡萄糖醛酸酶的人患有Sly综合征赫德和他的同事发现,这些器官确立了自己,对动物没有任何明显的伤害他们还生产人β-葡萄糖醛酸酶,但只是微量 - 这是细胞通常会产生犬类酶的量的1%到3%但是,当Sly综合征患者仅产生1%的健康人体内的β-葡萄糖醛酸酶时,他们的症状比那些根本不产生酶的患者的症状要轻得多,Heard说曼彻斯特儿童医院的Ed Wraith领导了一个调查粘多糖类疾病的团队,他对这种方法表示了谨慎的欢迎但他警告说,为了防止精神发育迟滞,